Investigadores estadounidenses han revertido los síntomas del retraso mental y el autismo en ratones, inhibiendo una enzima que afecta las conexiones entre las células cerebrales, dejando entrever un posible tratamiento a esas enfermedades.

Tras una serie de experimentos en ratones, los investigadores del Instituto Tecnológico de Massachussets (MIT) demostraron que podían revertir los daños cerebrales presentes en el llamado síndrome X Frágil, inhibiendo una enzima clave del cerebro llamada PAK, según un estudio publicado este miércoles en la revista de la Academia Nacional de Ciencias (PNAS).

En los seres humanos, el síndrome X Frágil (FXS) es la principal causa de retraso mental y la razón genética más común del autismo, el complejo y devastador desorden que está siendo diagnosticado en un creciente número de niños.

El estudio permite esperar que el daño cerebral visto en niños de esas condiciones pueda ser revertido e identifica un objetivo para futuros tratamientos. "Esto abre un nuevo camino para la investigación médica con vistas a obtener tratamientos", dijo Susumu Tonegawa, neurocientífico del MIT en Cambridge y principal autor del estudio.

Para realizar este estudio, los investigadores comenzaron a modificar genéticamente un grupo de ratones afectados por el síndrome X Frágil. Los ratones seleccionados tenían los mismos síntomas que los niños afectados: hiperactividad, déficit de atención, comportamientos repetitivos y debilidad en su habilidad para establecer relaciones sociales.

Luego, los científicos cruzaron estos ratones con otro grupo de ratones modificados genéticamente para inhibir la enzima PAK, vital en la creación de conexiones entre las neuronas. Partieron de la hipótesis de que estas dos anomalías se anularían, y es exactamente lo que sucedió. Los estudios sobre los ratones nacidos de ese cruce mostraron que la inhibición de la enzima PAK permitió restaurar la comunicación entre sus neuronas, corrigiendo los problemas de comportamiento.

"Es muy esperanzador porque esto sugiere que los inhibidores de la enzima PAK podrían ser utilizados con fines terapéuticos para anular los problemas presentes en los niños afectados con el síndrome X Frágil", afirmó Eric Klann, profesor en ciencias neurológicas en la Universidad de Nueva York.